2023年10月11日，由北京康盟慈善基金会发起的『无罕人生·生命防线』补体系统罕见病规范化诊疗探索项目——全身型重症肌无力（gMG）研讨会（第五场）顺利召开。
中国科学技术大学附属第一医院任明山教授担任大会主席进行了开场致辞和全场主持，北京医院赵明明医生分享了3例补体C5抑制剂治疗复杂难治性gMG患者的经验，中国科学技术大学附属第一医院江艳教授、青岛大学附属医院刘敏教授、河南省人民医院马明明教授
参与了讨论交流。开场致辞
▲任明山教授 开场致辞任明山教授开场致辞表示， 重症肌无力（MG）是神经内科较特殊和危重的疾病，既往如免疫抑制剂的治疗，虽取得了不错效果，但临床对部分难治性gMG疗效并不十分满意GMG近几年，随着对MG发病机制的深入研究，靶向治疗药物陆续出现，打开了难治性gMG治疗的新局面。
难治性重症肌无力病例分享
▲赵明明医生 病例分享赵明明医生分享了3例补体C5抑制剂治疗难治性gMG患者的经验，并结合病例对补体C5抑制剂有效性及安全性等内容进行了详细阐述，内容前沿，引人深思患者154岁男性主因“”胸腺瘤术后11年，上睑下垂2年余”于今年2月入院。
2012年发现胸腺瘤（B2型），治疗后复查无异常2020年10月诊断为重症肌无力（MG），期间症状反复，激素、丙球及他克莫司等治疗后效果不佳、副作用较强入院各项呼吸症状评分均较重、ADL（日常活动评分）评分2分，综合考虑难治性gMG，自2023年GMG2月20日至2023年4月6日，患者进行了6次补体C5抑制剂静脉输注。
治疗1次后，ADL评分、许氏评分（从17分降到10分）明显改善，后总补体水平得到显著抑制，激素和他克莫司顺利减停，治疗效果的波动与肺部感染和COPD基础疾病相关的可能性较大。（图1）
▲图1：补体C5抑制剂治疗第1例患者的效果患者243岁女性主因“卵巢癌术后半年，上睑下垂伴吞咽困难20天”于今年9月入院2023年4月，患者卵巢癌术后约2月出现全身乏力，8月诊断肌无力，口服溴吡斯的明效果不佳。
入院综合诊断gMG危象、合并卵巢混合性生殖细胞瘤（IC2期）及骨髓Ⅱ度移植史常规治疗后考虑为难治性gMG目前已使用2剂补体C5抑制剂治疗，GMG疗效显著使用一次后，许氏评分中咀嚼、吞咽6分降为0分，呼吸评分6分降为0分，两次治疗后QMG评分（定量评分）26分降低12分、ADL评分14分将为0分，显著抑制总补体及AcHR-Ab（乙酰胆碱受体抗体）水平、不影响补体C3及C4水平。
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（图2）
▲图2：补体C5抑制剂治疗第2例患者的效果患者358岁女性主因“双侧眼睑下垂1月，加重伴言语含糊、呼吸困难0.5月”于2023年9月入院患者7月出现左眼睑下垂、8月发现胸腺瘤并行切除术，入院诊断难治性gMG危象、甲状腺肿瘤消融术后。
患者MG症状于胸腺瘤术后加重，激素、丙球和他克莫司治疗效果不明显，加用补体C5抑制剂治疗，后患者病情好转，GMG溴吡斯的明剂量逐渐减量、许氏评分中呼吸评分6分降为0分、QMG评分19分降为11分、ADL评分2分降为0分、总补体水平显著降低。
（图3）
▲图3：补体C5抑制剂治疗第3例患者的效果随后，赵明明医生结合病例和研究进展梳理了补体C5抑制剂的有效性、安全性、与抗体亚型/肿瘤及与COVID-19的关系总结到，三例患者使用补体C5抑制剂治疗后早期即起效，ADL及许氏评分显著下降，补体水平均有效抑制。
首例患者肺功能未能明显改善不除外与COPD基础疾病相关第二、三例患者QMG评分改善明显，顺利度过肌无力危象首例患者因经济原因停药，无MG症状恶化，无补体、抗体骤然反跳，可为临床中因多种原因导致的不能连续用药情况GMG的安全性提供参考。
。学术交流与讨论
▲与会专家学术交流江艳教授：近几年确实接触到不少MG病人，总有20-30%的病人会面临较大治疗困境包括对传统治疗应答不够良好、并发症和合并症限制药物使用等新型靶向治疗一直是我们临床医生所期待的，但目前尚无使用补体C5抑制剂的经验，非常期待多方案选择下，给患者带来长期完全缓解。
刘敏教授：使用过补体C5抑制剂治疗MG患者，临床效果跟赵明明医生分享的三个病例基本一致，患者也经过了很曲折的治疗过程，最后使用补体C5抑制剂治疗后明显好转个人体会是，补体C5抑制剂有效性非常好，起效快，较其他药物是立竿见影的效果，无明显副作用，整体效果比预期好。
马明明教授：对分享病例合并肿GMG瘤、年龄大、并发症较多，包括新冠感染的难治性gMG患者使用补体C5抑制剂的效果印象深刻基于河南省患者经济情况，靶向药的使用比较谨慎，补体C5抑制剂更明确的适用人群、治疗疗程等问题未来还需更多探索。
大会总结任明山教授总结到，通过今天的病例可以看出，合并症多、病情较复杂、传统治疗效果不佳等典型难治性gMG患者适合使用补体C5抑制剂治疗，其起效快、能获得较好临床疗效、改善补体及抗体水平，无严重感染及肝肾功能损害等明显不良反应。
未来，需不断筛选病例，积累治疗经验，为患者谋取更多获益。
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